本品为主要作用于细胞S增殖期的嘧啶类抗代谢药物，通过抑制细胞DNA的合成，干扰细胞的增殖。阿糖胞苷进入人体后经激酶磷酸化后转为阿糖胞苷三磷酸肌阿糖胞苷二磷酸，前者能强有力地抑制DNA聚合酶的合成，后者能抑制二磷酸胞苷转变为二磷酸脱氧胞苷，从而抑制细胞DNA聚合及合成。
本品为细胞周期特异性药物，对处于S期增殖期细胞的作用最敏感，对抑制RNA及蛋白质合成的作用较弱。
静注：每次1-3mg/kg，1日1次，连用8-15天为一疗程，间隔2周开始下一疗程。或每次4-6mg/kg，一周两次。静滴：5-7.3mg/（kg·d），滴注8-12小时，连用5天。
粉针剂：每支50mg、100mg。
主要用于急性白血病：对急性粒细胞白血病疗效最好，对急性单核细胞白血病及急性淋巴细胞白血病也有效。一般均与其他药物合并应用。对恶性淋巴瘤、肺癌、消化道癌、头颈部癌有一定疗效，对病毒性角膜炎及流行性结膜炎等也有一定疗效。
1.造血系统：主要是骨髓抑制，白细胞及血小板减少，严重者可发生再生障碍性贫血或巨幼细胞性贫血；
2.白血病、淋巴瘤患者治疗初期可发生高尿酸血症，严重者可发生尿酸性肾病；
3.较少见的有口腔炎、食管炎、肝功能异常、发热反应及血栓性静脉炎。阿糖胞苷综合症多出现于用药后6-12小时，有骨痛或肌痛、咽痛、发热、全身不适、皮疹、眼睛发红等表现。
定期查血象，不宜与5-FU并用。配好的注射液可以在冰箱里放7天，室温下只能保存24小时。
